为什么在临床试验中，一般ORR都比较容易做出显著性差异，而PFS要么没有significance，要么虽然statistically significant，但实际临床意义并没有那么显著？
我是从这样两个方面理解这个问题的：
1.从这两个终点所反映的实际情况出发，ORR反映的是肿瘤本身对药物的反应，所以如果药物靶点对头的话，肿瘤很可能在用药后有很显著的缩小，从而使ORR很显著；而PFS是反映了病人的部分生存获益，与病人整个机体有关系，肿瘤缩小与生存获益的关系并不是简单的反比关系，（说不定肿瘤小的太快，还不好呢？！），所以在ORR很显著的情况下，PFS不一定也很显著。
2.从对这两个终点的统计方法角度考虑，ORR是对样本均数的估计，是参数检验，而PFS通常用Kaplan-Meimer法以及log-rank的非参数检验进行统计，从统计方法上就存在根本的不同，尤其是对missing data的处理对结果有直接的影响。
以上是我能想到的解释，抛砖引玉一下，希望大家都来说两句，谢谢~
我是从这样两个方面理解这个问题的：
1.从这两个终点所反映的实际情况出发，ORR反映的是肿瘤本身对药物的反应，所以如果药物靶点对头的话，肿瘤很可能在用药后有很显著的缩小，从而使ORR很显著；而PFS是反映了病人的部分生存获益，与病人整个机体有关系，肿瘤缩小与生存获益的关系并不是简单的反比关系，（说不定肿瘤小的太快，还不好呢？！），所以在ORR很显著的情况下，PFS不一定也很显著。
2.从对这两个终点的统计方法角度考虑，ORR是对样本均数的估计，是参数检验，而PFS通常用Kaplan-Meimer法以及log-rank的非参数检验进行统计，从统计方法上就存在根本的不同，尤其是对missing data的处理对结果有直接的影响。
以上是我能想到的解释，抛砖引玉一下，希望大家都来说两句，谢谢~
