20、Gene Therapy：我国科学家利用CRISPR破坏乙肝病毒
军事医学科学院、第四军医大学西京医院、日本京都大学、华中农业大学
doi：10.1038/gt.2015.2
在这项研究中，研究人员探讨了靶定HBV表面抗原（HBsAg）编码区的CRISPR/CRISPR相关Cas9系统，在细胞培养系统和动物活体内的效果。研究人员通过定量酶联免疫吸附测定，分析了细胞培养基和小鼠血清中的HBsAg水平。利用定量PCR和HBsAg表达，研究人员评估了小鼠肝，脏组织中的HBV DNA水平。
结果发现，经过CRISPR/Cas9处理后，细胞培养物和小鼠血清所分泌的HBsAg量降低。免疫组化分析结果表明，在CRISPR/Cas9-S1+X3处理的小鼠肝，脏组织中几乎没有HBsAg阳性细胞。CRISPR/Cas9系统可有效地在HBV DNA中产生突变。因此，CRISPR/Cas9可在体内和体外抑制HBV的复制和表达，从而可能是HBV感染一种新的治疗策略。
