科学和健康新闻的追随者，特别是那些患有绝症的人，可能会得到这样一种印象：一个新的，无疾病的时代即将来临 - 这一想法在健康科学的最新流行语中更为明显， CRISPR。

利用这种基因工程的工具，科学家可以编辑基因组 - 即改变生物体DNA中包含的数万个基因。使用CRISPR，科学家可能有能力去除或纠正导致疾病的基因或插入可以在理论上治愈疾病(包括癌症)的新基因。

但该技术带来了潜在的好处和风险。

本月发表的两项重要的CRISPR研究强调了这一承诺和关注点。第一个是由加州大学旧金山分校(UCSF)的研究人员领导的多学院团队发表在“自然”杂志上，他们揭示了一种使用CRISPR进行基因组更新的更有效的新方法。这种利用电场的方法得到了生物医学研究机构的广泛赞誉，正如许多新闻报道所传达的那样。

在第二项研究中，由艾伦·布拉德利在惠康桑格研究所在英国的实验室，发表几天后，在Nature Biotechnology杂志，建议CRISPR基因编辑可以做的比认为科学家们更多的伤害。

发生什么了?科学家与实际使用CRISPR有效治疗癌症有多接近?

CRISPR变得更加清爽

CRISPR 是基因工程领域已有40年历史的众多工具之一，于2012年风靡全球。该技术在编辑基因组方面提供了前所未有的精确度 - 即打开一条DNA并纠正输入的错误遗传密码。CRISPR不是第一种编辑基因的方法，但它似乎是迄今为止最精确的方法。

以下是它的工作原理：CRISPRs，是聚集的有规律的间隔短回文重复的短片(不用担心 - 大多数科学家不记得这一点)，是在细菌和其他微生物中发现的DNA片段。这些微生物使用CRISPR来发现和去除侵入其基因组的病毒DNA。这是一个主机防御系统。CRISPR和相关蛋白，例如Cas9，基本上可以剪掉病毒DNA并修补。

该技术刚刚进入临床应用领域，仍然只有少数接受治疗的患者从2017年开始。然而，现在使用CRISPR - 广泛而且非常成功 - 用于创建具有关键遗传的实验室动物和细胞系帮助科学家更好地研究人类疾病的特征。

在这方面，CRISPR承诺的一部分已经实现了“以一种没有人认为可能的方式真正推进生物医学研究的前景”，西雅图Altius生物医学科学研究所副所长Fyodor Urnov说。使用CRISPR和其他方法在实验室中编辑人类基因。

至于另一个承诺，临床应用，“有真正的好消息，”Urnov告诉Live Science。

CRISPR进展 - 和陷阱

为了使CRISPR起作用，短链首先需要进入发现DNA的细胞核。为了在那里运输CRISPR，科学家们使用经过改进的病毒，这是一种数十年前的传递方 这些无害的病毒侵入细胞，因为它们不会这样做，并存放包装。但是，为临床使用大量制造这些病毒可能需要数月或一年，重症患者通常没有那么久等待。

这就是为什么新的自然文章引起了这种兴奋和赞扬。在这项工作中，科学家使用电刺激而不是病毒将遗传物质运送到细胞核中。这被称为“电穿孔”，它将过程缩短到几周。该方法可以大大加快研究工作。

但另一项新的研究虽然没有提及有关电刺激的研究，但警告说，CRISPR仍然充满了危险。研究人员说，这项技术可以改变科学家们所知道的DNA的更多部分，包括那些远离CRISPR靶向区域的部分。

研究人员写道， 简而言之，CRISPR可以剪断太多，并且根据被剪断的内容，这种不准确性可能会带来麻烦。例如，使用CRISPR的科学家可能无意中切断了癌症抑制基因。

英国Wellcome Sanger研究所的研究生Michael Kosicki告诉Live Science，无论使用何种轮渡机制，无论是电穿孔还是病毒载体，这些错误都可能发生。

但是没有参与这两项研究的乌尔诺夫说，他告诫不要从第二篇论文中得出广泛的结论。他说，该研究使用的是小鼠细胞，而不是临床级人类细胞，并且没有使用工程用于临床的CRISPR-Cas9菌株。他补充说，你无法比较小鼠DNA中看到的脱靶切割与人类研究中可能发生的情况。

Urnov说，在美国和欧洲，如果没有通过“严格的安全审查”，就不会开始临床试验。

有两个主要的安全问题：1)确保遗传变异正确，不破坏其他区域，第二项研究强调的危险和2)确保感兴趣的遗传变化，即使做得正确，也是安全的，它的改动或移除没有不可预见的后果。

癌症患者需要知道什么

CRISPR有可能彻底改变癌症治疗，主要是在免疫治疗领域。在癌症免疫疗法中，该治疗通过基因工程设计称为T细胞的免疫细胞，以发现并杀死癌细胞，就好像它们是感冒病毒一样。2017年，美国食品和药物管理局批准了两种用于免疫疗法的药物，称为嵌合抗原受体(CAR-T)免疫疗法。然而，两种治疗都没有涉及CRISPR。

但是全世界的医生都在使用传统的免疫疗法和新的CRISPR技术来增加他们可以可靠治疗的癌症类型的数量，尽管都处于初步实验水平。

如果您是癌症患者，您首先需要意识到的是，您不一定非需要这些实验性治疗。如果你确实需要，那就意味着常规治疗 - 化疗，放疗和手术 - 都失败了。[ 7癌症治疗的副作用，以及如何应对它们 ]

癌症患者必须了解的第二件事是实验性的CRISPR治疗是实验性的，并且对许多人来说是不可用的。这些治疗主要在研究医院提供，并不适用于大多数患者。这些环境中的医生正试图弄清楚这些疗法是否以及如何发挥作用，或者如何进行调整，因此这些医生需要招募具有明确癌症类型的患者志愿者。

因此，这是一个关键问题：我们真的与CRISPR 治疗癌症有多接近?当然，没有专家可以肯定地说。Urnov表示，他相信CRISPR技术将在未来几年内为包括某些癌症在内的多种疾病带来越来越多的治疗方法。

加州大学旧金山分校的Alexander Marson博士是电穿孔研究的资深作者，他建议我们很快就会得到关于CRISPR癌症应用的答案。他的团队希望能够治疗那些患有自身免疫性疾病的兄弟姐妹，因为它缺乏一个名字。这些患者的T细胞已经在实验室中使用非病毒基因靶向方法进行了校正。目标是将纠正的细胞转移回儿童中以治疗他们的疾病。Marson告诉Live Science，开展临床级矫正细胞，测试其安全性并寻求监管部门的批准仍然是重要的工作。

Marson和该团队的其他成员也正在与旧金山帕克癌症免疫疗法研究所合作，设计细胞来治疗多种癌症，因为CRISPR介导的免疫细胞重编程可以在不依赖病毒的情况下有效地完成。