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用于治疗亨廷顿病称为INT41被美国授予孤儿药 食品和药物管理局(FDA) ，使治疗更接近了一步在临床试验中进行测试。
该公告是由Vybion公司发布的，该公司是一家开发治疗中枢神经系统罕见疾病的治疗药物的基因治疗公司。
FDA孤儿产品开发办公室授予孤儿称号，以促进评估和开发治疗罕见疾病的安全有效疗法，这些疾病定义为影响美国不到20万人的疾病。
Vybion正在开发一种名为Intrabodies的新治疗类 - 专门用于阻断聚集蛋白毒性功能的抗体 - 用于多聚谷氨酰胺(polyQ)扩增引起的几种遗传性神经系统疾病，称为polyQ疾病。
PolyQ疾病的特征在于在无关基因的DNA中DNA重复序列(称为CAG三核苷酸)的病理扩展。CAG三核苷酸重复序列的这些扩展被转化为受影响基因中的polyQ扩增，导致它们编码的蛋白质聚集并破坏中枢神经系统中的特定神经细胞亚群。
患有polyQ疾病的患者表现出参与运动控制的神经元群的进行性退化 - 运动的调节。已经鉴定的PolyQ疾病包括亨廷顿舞蹈病，脊髓性肌肉萎缩和六种类型的脊髓小脑性共济失调。
在亨廷顿氏病患者中，亨廷顿基因中的CAG核苷酸重复 序列扩展到编码亨廷顿蛋白中超过30个重复的谷氨酰胺。这会导致蛋白质的毒性聚集，最终导致亨廷顿舞蹈病。
Vybion是亨廷顿病的主要候选药物是INT41，这是一种抗体片段，可与突变的亨廷顿蛋白结合并防止其毒性聚集。使用灭活的腺相关病毒(AVV)载体递送抗体。
当在亨廷顿舞蹈病的动物模型中进行测试时，INT41 Intrabody作为注射剂直接递送到大脑中被证明可以减少运动功能的丧失并且对认知功能具有显着影响。此外，INT41能够阻断基因失调和毒性亨廷顿突变蛋白片段在细胞核中的作用。
“我们很高兴收到INT41的孤儿药品名称，这显示出有可能解决医疗需求未得到满足的领域，”Vybion首席执行官Lee Henderson博士说。“我们相信INT41在治疗亨廷顿病方面具有巨大潜力，并且正积极推动INT41进入诊所。”
INT41将推进研究新药(IND)的最后阶段，在Vybion寻求批准推进人体临床试验之前，在2019年和2020年进行研究。
Vybion还在测试INT41在其他polyQ疾病中的治疗潜力，包括脊髓性肌肉萎缩和三种类型的脊髓小脑性共济失调。它还在研究INT41是否可以用于已知具有有毒，改变疾病的蛋白质聚集体的其他神经系统疾病，例如阿尔茨海默病。
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