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异染性脑白质营养不良(MLD)是一种致命的神经退行性疾病，最初出现在幼儿身上。它是由Arylsulfatase A(ARSA)酶缺乏引起的 - 这会导致神经细胞内的硫苷脂积聚。硫酸盐被认为在髓鞘的功能和稳定性中起主要作用，髓鞘是包裹神经细胞轴突的保护鞘。
由意大利San Raffaele科学研究所的Luigi Naldini，Alessandra Biffi和Eugenio Monitini领导的研究小组，包括贝鲁特Rafic Hariri大学医院的Nabil Kabbara，为针对血液干的基因疗法进行了首次人体临床试验。细胞治疗MLD，在科学上发表他们的结果。
在出现疾病症状之前，该团队从三名患有MLD的儿童的骨髓中提取血液干细胞。然后他们用慢病毒感染这些细胞 - 慢病毒是一种能够将其基因组与宿主细胞基因组整合的病毒 - 经过工程改造以包含功能性ARSA产生基因。然后他们将现在经过ARSA校正的细胞重新注入患者体内。
从所有三名患者的疾病表现的预期年龄开始，该疾病未出现或进展7至12个月。这些结果表明，使用慢病毒靶向血液干细胞是一种很有前景的基因治疗方法，也是一种很有前景的MLD治疗方法。
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