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基因疗法是治疗由遗传异常引起的疾病的新兴策略。一种形式的基因治疗涉及使用诸如CRISPR-Cas9的基因组编辑技术直接修复缺陷基因。尽管具有治疗潜力，但基因组编辑还可能引入不必要且可能有害的遗传错误，这限制了其临床可行性 在Genome Research发表的一项研究中，以大阪大学为中心的研究人员报告了使用CRISPR-Cas9的修饰版本，该版本可以编辑基因，错误显着减少。
CRISPR-Cas9通过切割DNA的Cas9蛋白和短指导RNA(sgRNA)的联合作用起作用，该指导告诉Cas9在哪里进行切割。这两种分子一起允许基因组中的几乎任何基因都被靶向进行编辑。然而，更大的挑战是找到一种方法，一旦它被定位，就对基因进行特定的改变。“Cas9切割两条链上的DNA，基本上将目标基因分成两部分，”首席研究员Shinakiro Nakada解释说。“细胞试图通过将两个部分连接在一起来修复损伤，但最终结果是不精确的，并且经常会留下意想不到的突变。”
细胞具有精确的修复形式，使用供体DNA作为模板来纠正损伤。该模板充当分子蓝图，允许细胞以更高的准确度修复DNA。重要的是，通过给细胞提供不同的蓝图 - 换句话说，通过将外源供体DNA引入细胞 - 可以对缺陷基因进行高度准确的编辑。“问题是Cas9裂解很少通过精确的途径修复，”Nakada补充道。“我们改为使用经过改良的Cas9，只在一条链中”切割“DNA，而不是切割两条链。我们发现，当我们同时切割目标基因和供体DNA时，我们基本上可以指示精确修复以对目标进行精确修改基因。”
研究人员发现，与传统方法相比，他们称目标基因和供体(SNGD)中的单一切口的切口技术极大地抑制了非预期的基因突变率。在一项实验中，标准技术在90%的时间内产生了潜在的有害错误，而SNGD在不到5%的时间内完成了这一过程。重要的是，这种精确度不会损害该方法的整体性能，该方法能够有效地实现所需的遗传编辑。Nakada指出：“我们的研究证明了靶标 - 供体切口可以在没有DNA切割的情况下实现准确的基因组编辑，这对其在医学中的应用具有重要意义。” “有许多疾病，像这样精确的Cas9系统会使基因疗法更具成本效益和更安全。我们很高兴看到这种技术将如何纳入当前的基因编辑技术范式。”进一步探索： 什么是CRISPR基因编辑，它是如何工作的?
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