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罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。在世界罕见病日(2月28日)即将到来之际，中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措。
中国：加快审批上市+减税
2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时指出，要保障2000多万罕见病患者用药。为鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本，2月20日，财政部、海关总署、税务总局、药监局四个部门联合发文，明确了罕见病药品增值税政策。
即从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药(波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利鲁唑)，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。在此之前，这些药物的增值锐为16%(见：官方发布首批降税罕见病药品清单!)。
早在2018年5月21日，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次以官方名义公布了121种罕见性疾病。在这121个病种中，而这些病种多数处于无药可治的状态，且只有约20种在国内获得批准。(见：官方罕见病目录背后的中国孤儿药开发现状)。
更早之前，国家药品监督管理局(原CFDA)出台了鼓励创新36条，明确表示对于罕见病药物注册审批实行优先审评，特别提出对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，确认试验数据可以后续提供。在政策的加持下，罕见病药物也正以前所未有的速度在中国推出。例如，罗氏血友病A药物Hemlibra仅在美国FDA批准一年后(2018年11月)获得批准。
FDA：加强安全评估+扩大同情用药范围
无独有偶，FDA近日也更新了《罕见病用药开发指南》(Rare Diseases:Common Issues in Drug Development Guidance for Industry)，这是继2015年后首次在安全性评估、自然病史研究和患者参与等方面有重大改进。
在提到安全性的部分时，指南指出，“可行和充分的安全评估是属科学监管范畴, 既基于每种药物和不同的疾病类型带来的特殊挑战, 也包括患者对风险的容忍度和未满足的医疗需求的程度。”
FDA列举了数种加强安全评估的方法。比如：考虑特定疾病患者的特殊挑战，最大限度地扩大上市前安全数据的收集。收集可靠的自然病史数据，以便区分与药品相关的不良反应和潜在疾病的关系。指南特别强调，药品开发商要严格收集和分析数据。
指南还指出，临床试验的患者招募和排除标准应该不必要过多限制患者获得临床好处的资格。 只要伦理和实践上可行, 药企应使用同时比较的手臂设计 (例如, 安慰剂, 不治疗, 护理标准, 活性药物, 多剂量)，以便对不良事件的因果关系做更好的解释。
比如设计一个与有效性试验平行运行的安全队列的试验设计协议，安全队列包括的患者人群是那些研究人员认为可能受益于正在临床试验的新药物, 但患者本人又不符合临床试验入组标准的人。另一个安全队列的患者人群，可以是那些接受同情用药的患者，即患有重大或危及生命的疾病的患者获得未经FDA批准的研究性新药。
"开发治疗罕见疾病的新药面临诸多挑战。比如患者人数少导致临床试验招募进展缓慢;患者本身也很难发现更多药企，找到多种不同药品。尤其是对患友罕见疾病的重症患者，存在远未被满足的治疗需求。" FDA局长Scott Gottlieb博士在一份声明中说。“ 扩大同情用药，不仅有利于药品开发企业的临床数据收集，也利于那些生命垂危又无法通过传统途径获得在研新药的患。”
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