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斯科特今天表示，罗氏已经同意以48亿美元的现金收购Spark Therapeutics，该协议旨在将生物制药巨头扩展到基因治疗领域，推出市场上的Luxturna™(voretigene neparvovec-rzyl)和其他基因疗法。Spark在2017年获得了FDA的批准，它获得了FDA的批准，将Luxturna 作为有史以来第一个根据咨询委员会的一致建议授权治疗遗传性疾病的基因疗法。Luxturna还被授权在欧盟进行营销，由诺华公司销售。
“作为唯一一家在美国成功实现遗传病基因疗法商业化的生物技术公司，我们在遗传药物的发现，开发和提供方面建立了无与伦比的能力。但是，患有遗传性疾病的患者和家庭的需求是直接而巨大的，“Spark Therapeutics首席执行官杰弗里·D·马拉佐在一份声明中说。“凭借其遍布全球的资源和广泛的资源，罗氏将帮助我们加快更多基因疗法的开发，为更多疾病患者提供更多疾病，并进一步加快我们对一个没有生命受到遗传病限制的世界的愿景。”
Spark的管道包括几个临床阶段候选人：
Fidanacogene elaparvovec，(以前是SPK-9001)，一种研究生物工程AAV载体，使用高活性F9转基因治疗血友病B或因子IX缺乏。去年，该候选人的发展已转变为辉瑞公司，该公司于2018年7月启动了为期六个月的III期临床试验。
SPK-8001，一种用于血友病A或因子VIII缺乏的研究性基因治疗，去年进展为III期发展。
SPK-8016，一种针对血友病A或因子VIII缺乏的研究基因治疗，于2018年进入I / II期临床试验。
SPK-7001，一种开花标记，剂量递增的I / II期试验中的choroideremia基因疗法，旨在评估视网膜下给药的安全性和初步疗效。
Spark表示将继续作为罗氏集团内部的独立公司运营，并将继续在费城开展业务 - 该公司于2013年从费城儿童医院的细胞和分子治疗中心分离出来，获得5000万美元的A轮融资。
“Spark Therapeutics公司在整个基因治疗价值链中的成熟专业知识可能为治疗严重疾病提供重要的新机遇，”Roche首席执行官Severin Schwan补充道。“特别是，Spark的血友病A计划可能成为这种疾病患者的新治疗选择。我们也很高兴继续投资Spark广泛的产品组合，并致力于将费城作为卓越中心。“
罗氏同意以每股114.50美元的现金价格收购Spark Therapeutics普通股的所有已发行股票 - 比星期五Spark的收盘价溢价122%。
要约收购将以Spark Therapeutics的大部分已发行股票为准。收购完成后，罗氏同意通过第二步合并以每股114.50美元的相同价格收购所有剩余股份。
Spark和Roche的董事会已经批准了收购交易，该交易将在第二季度完成，但要求收购要约加上1976年Hart-Scott-Rodino反托拉斯改进法案等待期限届满或终止。习惯条件。
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