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动脉网据外媒获悉，生物技术创业公司Gain Therapeutics近日完成了250万欧元的A轮融资，融资所得将用于开发定点酶增强疗法(SEE-Tx)，这种疗法可治疗罕见的基因突变疾病。据悉，本轮融资是Gain Therapeutics首次融资，融资金额由VitaTech投资的110万欧元、Helsinn Investment Fund投资的100万欧元和TiVenture投资的40万欧元组成。
Gain Therapeutics成立于2017年，是总部位于瑞士的一家临床生物技术公司。该公司正在开发的先进疗法SEE-Tx，可用于鉴定脑渗透性非竞争性药理学伴侣(brain-penetrant non-competitive pharmacological chaperones)，用以治疗神经系统的慢性退行性疾病。
SEE-Tx是一个可以识别药理学伴侣的平台，这些伴侣与天然底物无竞争性，并能改善蛋白质活性。野生型基因序列的突变导致了蛋白质故障，故障的蛋白质稳定性降低、功能失常，从而导致了许多罕见病的发生。药理学伴侣分子能够找到导致蛋白质故障的突变位点，并恢复故障蛋白质的功能，防止疾病的进一步发展。
Gain Therapeutics利用专有技术平台SEE-Tx，发现了一系列非竞争性药理学伴侣分子。这些分子能够找到错误折叠的蛋白，并恢复其酶活性。该机制已经通过GLB1基因的印证。GLB1基因参与了GM1(溶酶体贮积病)和Morquio B疾病的发生过程。
GM1是一种遗传性溶酶体贮积症，可逐步破坏大脑和脊髓中的神经元。该疾病由GLB1基因突变引起，并以常染色体隐性方式遗传。症状可能表现在肝脏和脾脏肿大、面部特征粗化、骨骼不规则、关节僵硬、腹部膨胀、肌肉无力等。目前，GM1还没有药物治疗方法，但SEE-Tx平台已经发现了GM1的药理学伴侣。
此外，遗传性溶酶体贮积症还可能是由GBA基因突变导致，这种溶酶体贮积症会积聚患者体内有害的脂质，导致患者出现戈谢病(Gaucher disease)，并伴随脾脏、肝脏功能障碍。
Gain Therapeutics首席科学家Xavier Barril教授表示：“本轮融资将支持我们展开SEE-Tx的最新项目，包括与GLB1和GBA基因突变相关的神经节苷脂病、戈谢病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics现阶段的目的是加速确定临床候选药物，以便尽早在人体研究中展开测试。”
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