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糖尿病是由于人体代谢紊乱导致血糖含量过高的一种疾病,它主要有两种类型,1型糖尿病患者免疫系统会攻击并破坏负责产生胰岛素的β细胞,2型糖尿病患者体内的β细胞无法供应充足的胰岛素,或者身体会对胰岛素产生抗性。
由于糖尿病患者体内不能生产必要的胰岛素,所以1型糖尿病患者都需要从外部接受胰岛素。约有30%的2型糖尿病患者也依赖于胰岛素。纵观全球超过1亿人都依赖胰岛素生活,他们需要定期检测血糖水平并且每日注射胰岛素,这种方法虽然麻烦但是目前为止却行之有效。
多功能干细胞
早在1999年,科学家就研究出一种更为先进的治疗方法。研究人员发现在糖尿病患者体内植入健康的胰岛细胞就可以使他们免于血糖监测和注射胰岛素的痛苦。这种方法无疑是具有革命性的,但它依赖于器官捐赠,且需要抑制患者的免疫系统的排斥反应。因此,植入胰岛细胞这种方法并不是一个理想的解决方案。
以色列制药公司Kadimastem在此基础上拓展研发,他们的计划不是让人们等待器官捐赠,而是从人类胚胎干细胞中独立创造必要的细胞。Kadimastem的糖尿病项目经理Kfir Molakandov说:“胚胎干细胞可以变成你需要的任何组织,如今我们拥有这种原料,我们知道如何将这些多能干细胞转化成胰岛素生成细胞。”
简单创新的方法
Kadimastem正在与两家公司合作共同开发一种封装设备。他们设计出一种简单而创新的方法来防止免疫系统可能排斥健康细胞的风险。Molakandov表示,这种设备将植入的细胞从患者的免疫系统内分离出来,但同时又让它们在一段时间内有效地发挥作用。
这种设备的植入只是一个小小的医疗程序,病人并不会感觉到设备的存在。此外,这种设备可能需要一年更换一次或者两年内更换一次。与目前一日注射几次胰岛素想必,这种设备显然更具优势。
十年内预计上市
尽管有几家公司正在研究开发类似的治疗方式,但是目前市场上并没有这样的设备。Molakandov 介绍说目前这种设备只是用于动物,Kadimastem的胰岛素制造系统还处于预审阶段,临床试验还需要几年时间。该产品的发布将取决于是否符合监管要求,但Molakandov估计它将在未来十年内进入市场。Kadimastem公司的另一种产品,针对ALS疾病的类似干细胞治疗,已经在临床试验中。
成功路上的挑战
在谈及新设备开发时,Molakandov表示由于需要找到创造性的解决方案来解决沿途发生的许多问题,要考虑的一件事就是需要移植细胞的区域。这就面临着两大挑战——创造良好的细胞和消除不纯净的细胞。这些都已经被成功解决了。
下一个重大挑战是是大规模生产。尽管有些人出于宗教原因反对使用人类胚胎干细胞,但Kadimastem将其细胞从多余的、注定要被破坏的胚胎(例如用于体外受精治疗的胚胎)中提取出来,而不是从用于研究或盈利目的的胚胎中提取出来。
在未来消费者市场中存在异议的情况下,非胚胎多能细胞也可以以类似的方式使用。至于对未来Kadimastem的储备,Molakandov说干细胞治疗的可能性是无穷无尽的,“可能是肝病、肺病、荷尔蒙病以及任何退化的疾病” 。
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