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日前，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司宣布以1.65亿美元的价格收购罕见病基因治疗公司Myonexus Therapeutics。作为交易协议的一部分，Sarepta获得了5种基因治疗候选药物，可以治疗不同类型的肢带型肌营养不良症(LGMD)。LGMD是一组遗传性神经肌肉疾病，具有一系列共同的症状，包括进行性衰弱的肌肉功能丧失以及臀部和肩部周围肌肉的消瘦，然后蔓延至手臂和腿部的肌肉。许多LGMD亚型的病情十分严重甚至威胁生命，并且通常会伴随终生，此次收购的5种基因治疗候选药物或许可以给这些患者带来治疗机会。
最初的合作协议是在2018年5月签署的，当时两家公司同意合作开发Myonexus旗下5种候选化合物。其中3个项目目前正处于临床试验开发阶段，另外两款处于临床前阶段并准备进入临床试验。而在此次的收购协议中，Sarepta将出资1.65亿美元购买Myonexus的独家经营权。
据悉，这5种LGMD基因疗法都使用了AAVrh74载体，这与Sarepta的杜氏肌肉营养不良症(DMD)基因疗法使用的是相同载体系统。该载体旨在为心脏和骨骼肌(包括膈肌)提供治疗，而不会穿过血脑屏障，这在治疗肌肉疾病方面特别有用。此外，MYO-101中使用的MHCK7启动子也与Sarepta的DMD基因疗法中的相同。它被发现在肌肉中比其他MCK启动子更有效，并且它可以心脏中进行强效表达，对多种亚型LGMD(包括LGMD2E、LGMD2B和LGMD2C)具有重要意义。
Sarepta公司总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，“Myonexus正在开发的5种LGMD基因疗法与我们的工作重点非常相配，可以进一步推动开发新的治疗方法，拯救严重限制生命的罕见遗传病患者生命。公司对这些计划的信心来自杜氏肌肉营养不良症基因疗法和Myonexus的研发计划有很多共同之处，包括发明者都是来自美国国家儿童医院、拥有AAVrh74的共享载体，以及迄今为止类似的临床前安全性数据。我们很高兴此次能够成功收购Myonexus，这将使我们能够迅速寻找到LGMD患者的治疗解决方案，并继续构建和验证我们基因治疗引擎的有效性。”
Myonexus的总裁兼首席执行官Michael Triplett也对收购表达了意见，“我们与Sarepta合作不到一年，两家公司具有为衰弱和致命疾病患者开发LGMD疗法的共同目标。此次收购巩固了我们为那些目前没有治疗方案的患者快速推进治疗的承诺。”
Sarepta股价过去12个月上涨117%，受此次收购消息影响，截至周三(2月27日)收盘，涨幅超8%，报151.68美元。
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