治疗肌营养不良 罕见病基因疗法早期临床结果积极。28日，致力于开发治疗罕见病的精准基因疗法的生物医药公司Sarepta Therapeutics宣布，治疗肢带型肌营养不良症的基因疗法MYO-101在1/2a临床试验中取得积极结果。

Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症移植后获高存活率

近日，瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB公布了Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症II/III期临床研究的突破性数据。结论显示：接受Gamifant治疗并继续进行HSCT的患者，在HSCT后总体生存率很高。

基因编辑治疗疾病开启!首例患者已接受治疗

美国时间2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制药对外宣布，首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，目前已有首例患者接受治疗。

强生抗炎药Tremfya新型One-Press单剂量自我注射器获FDA批准

强生旗下杨森制药近日宣布，FDA已批准Tremfya® One Press，这是一种单剂量、患者控制的注射器，用于中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。

2型糖尿病重磅消息 Farxiga和Xigduo XR获美FDA批准

近日，阿斯利康宣布，FDA已批准Farxiga和Xigduo XR标签更新，扩大其使用，用于伴有中度肾损害的2型糖尿病患者。Farxiga和Xigduo XR适用于作为辅助药物，结合饮食和运动，改善T2D患者的血糖控制。

Amicus新一代庞贝氏症疗法获FDA突破性疗法认定

药明生物合作伙伴Amicus近日宣布，公司用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代疗法AT-GAA获美国FDA授予突破性疗法认定。庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏而引起的一种遗传性溶酶体贮积症。

百洋制药二甲双胍新药奈达®在美获批上市

近日，百洋制药宣布，公司采用渗透泵控释技术的二甲双胍新药奈达®在美国获FDA审批上市，为2型糖尿病患者，尤其是肥胖和伴高胰岛素血症者带来福音。(新浪医药新闻)

首个获FDA批准的秋水仙碱口服液将上市

近日，医药公司ROMEG Therapeutics开发的秋水仙碱口服液GLOPERBA获得了美国FDA的批准。这是第一个获得FDA批准的、用于治疗急性痛风的秋水仙碱口服液。(动脉网)

拜耳宣布已完成向FDA滚动提交darolutamide的新药申请

拜耳近日宣布，已完成向FDA滚动提交darolutamide的新药申请(NDA)。这项工作于2018年12月启动，NDA滚动提交是基于darolutamide治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌的关键性III期临床研究ARAMIS的数据。

Karyopharm首创XPO1抑制剂selinexor被美国FDA咨询委员会否决

近日，FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)召开会议，制药公司Karyopharm Therapeutics的XPO1抑制剂selinexor的NDA进行了讨论和投票表决。ODAC以8票否定、5票赞成的投票结果，不支持加速批准selinexor。

罕见病新药!小野制药推出Demser

日本药企小野制药近日宣布，在日本推出Demser胶囊，该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，用于嗜铬细胞瘤患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。

诺华与黑石集团创立心血管公司 投资2.5亿美元开发靶向疗法

近日，美国黑石集团旗下的私人投资平台黑石生命科学公司宣布与诺华共同创建一家心血管初创公司Anthos Therapeutics，其定位是专注于为高危心血管疾病患者群体开发和商业化经基因和药物验证的新一代靶向疗法。

罗氏研发合作：细胞疗法联用PD-L1抗体治疗实体瘤

日前，生物医药公司Immatics与罗氏达成临床试验合作，评估创新型自体细胞疗法IMA101与免疫检查点抑制剂atezolizumab联合使用，在多种实体瘤患者中的安全性和有效性。

普渡制药2.75亿美元开发创新止痛药

28日，生物技术公司TetraGenetics宣布，它已与普渡制药旗下的子公司Imbrium Therapeutics达成了一项战略性研发合作协议。利用TetraGenetics专有的TetraExpress™平台，开发离子通道抗体候选药物，长效管理慢性疼痛。

华人学者发现结肠癌新靶标

近日，来自马萨诸塞大学阿默斯特分校的研究人员发现氧化偶氮甲烷/右旋糖酐硫酸酯钠诱导的结肠癌小鼠血浆和结肠中的环氧脂肪酸(EpFA)的含量都升高了，EpFA是由细胞色素P450(CYP)单加氧酶产生的类二十烷代谢产物。CYP单加氧酶将是预防或者治疗结肠癌的潜在治疗靶标。

人工蛋白可以激发产生抗HIV抗体

近日，来自北卡罗来纳大学教堂山分校、宾州州立大学等单位的研究人员通过计算机设计了一些蛋白表位，可以激活兔子产生对抗HIV-1的抗体。

研究人员揭示部分肺癌耐药的根本原因

来自金泽大学的研究人员在《Nature Communications》上发表最新研究表明AXL会导致一些肺癌病人对奥西替尼具有固有的耐药性，联合奥西替尼和AXL抑制剂可以显著削弱癌细胞对奥西替尼的耐药性。

研究发现生物学年龄和乳腺癌风险相关

根据NIH发表的一项最新研究，生物学年龄与未来患乳腺癌的概率有关。女性的生物学年龄每比实际年龄衰老五岁，患乳腺癌的概率就会增加15%。

两篇研究论文揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症

如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓衰老过程。这些研究结果重点介绍了一种新的CRISPR/Cas9基因组编辑疗法。它能够抑制哈钦森-吉尔福德早衰症综合征小鼠模型中观察到的加速衰老。

《柳叶刀》：人工智能可识别九类急性脑 CT 异常

在新研究中，人工智能深度学习能够准确识别头部CT扫描中9种不同程度的异常。研究人员从印度20家医院门诊放射中心，收集了超过313000张匿名患者的头部CT扫描影像来训练其算法。结果显示算法能够准确识别头部CT扫描中9种不同的严重异常。

世界首台5G远程辅助手术成功实施

近日，世界上第一台通过5G技术进行远程辅助的手术成功实施。提供远程辅助的西班牙医生Antonio De Lacy表示，这意味着，新一代无线技术将使医疗领域的机器人向远程控制手术迈出了关键性的一步。