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BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq(pegvaliase)注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方案但仍无法充分控制血液苯丙氨酸(Phe)水平(血液Phe水平>600微摩尔/升)的16岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者，降低其血液Phe水平 。此外，CHMP指出，在III期研究和扩展研究中收集的数据表明，患者注意力不集中和情绪症状有所改善。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查，并将在2019年第二季度作出审查决定。
Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶(PAL)，在美国已于2018年5月获得DA批准，成为首个获批通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因的酶替代疗法，该药也是BioMarin公司针对PKU开发并获批的第二款药物。
CHMP的积极意见，是基于Palynziq临床开发项目数据的总体评价，包括一项关键性III期临床研究PRISM-2。该研究是一项8周、双盲、安慰剂对照、随机停药研究(RDT)，共入组86例患者，这些患者随机接受Palynziq(每日20mg或每日40mg)或安慰剂(每日20mg或每日40mg)。结果显示，Palynziq 20mg剂量组和40mg剂量组患者分别维持了平均血液Phe水平在553.0μmol/L和566.3μmol/L，这2组患者的基线RDT平均血液Phe水平分别为596.8μmol/L和410.9μmol/L。而安慰剂20mg剂量组和40mg剂量组患者平均血液Phe水平升高至1509.0μmol/L和1164.0μmol/L，这2组患者的基线RDT平均血液Phe水平分别为563.9μmol/L和508.2μmol/L。
CHMP还考虑了来自正在进行的开放标签扩展研究的第36个月数据，在该研究中，接受Palynziq治疗的患者显示出持久的维持血液Phe水平，并且血液Phe阈值达到正常生理值(≤120μmol/L)、美国推荐阈值(≤360μmol/L)、欧盟推荐阈值(≤600μmol/l)的患者比例增加。在第36个月时，58%的患者达到Phe水平≤120μmol/L、66%达到小于等于360μmol/L、72%达到≤600μmol/L。治疗36个月后，与基线相比，患者从完整食物中蛋白质摄入量的中位数增加了25克。此外，CHMP注意到，在III期研究和扩展研究中收集的数据表明，根据研究者评定的注意缺陷多动障碍评定量表(ADHD-RS IV)注意力不集中分量表以及专门针对PKU进行改良的情绪状态量表(PKU-POMS)结果，患者注意力不集中和情绪症状表现出改善。
Biomarin公司全球研发总裁Hank Fuchs表示，“十多年来，Biomarin一直致力于为PKU群体提供有意义的新治疗方案。Palynziq是这一承诺的最新成果，也代表着首个治疗PKU的酶疗法;这是在提高护理标准和扩大PKU患者可用治疗方案方面迈出了的重要一步。我们感谢CHMP对Palynziq为PKU患者产生积极影响潜力的认可，并感谢PKU社区继续支持和参与临床计划。”
荷兰PKU和酪氨酸血症专家中心Beatrix儿童医院代谢病主任Francjan van Spronsen教授表示，“PKU患者在控制其Phe水平方面的治疗选择有限。作为一名治疗医师，我非常欢迎增加一种能大大降低这种罕见遗传病患者血液Phe水平的新治疗选择。这将能够有效地控制PKU患者Phe水平，并允许更正常的营养摄入。”
PKU是一种罕见的遗传病，在出生时就表现出来，对大脑产生多种累积毒性作用，其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe)，这是一种存在于各种蛋白质中的氨基酸。在发达国家，PKU约影响50000名确诊患者;在欧洲，每10000名新生儿中约有1人患有这种疾病。在欧洲和中东，大约有18000例年龄在16岁及以上的PKU患者。如果不治疗，高水平的Phe会对大脑产生毒性，并可能导致严重的神经和神经精神相关问题，影响人的思维、感觉和行为方式。由于这些症状的严重性，在许多国家，婴儿在出生时接受筛查，以确保他们得到早期诊断和治疗，以避免智力残疾和其他并发症。
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