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Concert Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，主要研发治疗中枢神经系统疾病、遗传性疾病、肾脏疾病、炎性疾病和癌症的小分子药物。近日，该公司在美国华盛顿举行的美国皮肤病学会(AAD)年会上公布了实验性氘化药物CTP-543治疗中度至重度斑秃患者IIa期临床研究(NCT03137381)的中期数据。结果显示，与安慰剂相比，每日2次8mg剂量CTP-543治疗24周有统计学显著更高的毛发再生反应率，达到了研究的主要终点。主要终点测量是治疗24周的应答者比例，定义为脱发严重度工具(SALT)评分相对基线降低≥50%。
该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照、序贯剂量研究，在中度至重度斑秃成人患者中开展，旨在评估CTP-543的疗效和安全性。研究中，患者随机接受3种剂量之一的CTP-543(4mg，8mg，12mg)或安慰剂治疗，每日2次。该研究中，患者入组标准为采用SALT评价脱发至少50%，所有患者的平均SALT评分约为88分。
数据显示，在治疗第24周，与安慰剂组相比，8mg CTP-543队列有更高比例的患者SALT总评分相对基线降低≥50%，达到了研究的主要疗效终点(47% vs 8.6%，p<0.001)。8mg CTP-543队列应答者均匀分布在斑片状斑秃和更严重的类型全秃型斑秃和普秃型斑秃患者中。值得一提的是，8mg CTP-543队列达到主要终点的患者比例持续增加直至第24周，并且在第24周时毛发的再生似乎并没有停滞。4mg CTP-543队列有21%的患者SALT总评分相对基线降低≥50%，但与安慰剂组的差异没有达到统计学显著性。
此次中期分析中，最常见的副作用是头痛、上呼吸道感染、咳嗽、痤疮和恶心。未报告严重不良事件。目前，12mg CTP-543队列治疗正在进行中。完整的IIa研究结果，将在2019年第三季度获得。
耶鲁大学医学院皮肤病学副教授Brett King博士评价称，“斑秃是一种慢性自身免疫性疾病，可导致局部或完全脱发，对患者的健康和福祉有深远影响，并可影响他们的日常生活。我很高兴看到新的实验性药物展现出非常有希望的临床数据，包括Janus激酶(JAK)抑制剂，如CTP-543。CTP-543的II期数据表明，JAK抑制剂有可能成为这种具有挑战性疾病患者的有效治疗选择。”
CTP-543是通过应用Concert公司氘化学技术修饰ruxolitinib而发现的，ruxolitinib是一种选择性Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂，在美国已获批以品牌名Jakafi销售，用于治疗某些血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国，FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。
斑秃是一种自身免疫性疾病，导致部分或全部的头皮或身体上的毛发脱落，该病影响美国多达65万人。头皮是最常见的受累区域，但任何生长毛发的区域都可能单独或与头皮一起受累。斑秃可在任何年龄段发生，大多数患者在40岁时开始出现症状，该病对女性和男性均有影响。斑秃可伴有严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。目前，还没有获得FDA批准治疗斑秃的药物。
FDA在2016-2017年的以患者为中心的药物开发计划(FFDDI)中将斑秃列为其重点关注的8大新疾病领域之一。PFDDI的目标是将患者观点引入产品开发的早期阶段。
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