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今天(3月5日)百健宣布将以每股25.5美元、总值8.77亿美元收购英国基因疗法公司Nightstar。这个价格比上周五收盘价溢价68%，但比其峰值还低14%。NITE现在有两个进入临床的基因疗法，都是治疗罕见眼病。其中用于无脉络膜(CHM)NSR-REP1已经进入三期，有望2020年上市。另一个用于X-链接视网膜色素变性(XLRP)NSR-RPGR也进入二/三期剂量爬坡，但需要另一个注册试验。受此消息影响NITE股票应声大涨66%，但百健下滑2%、损失13亿市值，比今天花出去的钱还多。
药源解析
眼睛因为相对独立、而且组织较小对剂量需求较低所以是基因疗法的低悬果实。CHM基因表达一个叫做REP-1的蛋白，复责细胞内蛋白的转运、也是一个X-链接疾病。这个蛋白如果缺失会导致废弃蛋白蓄积，损伤视觉受体。XLRP由RPGR基因变异导致，也影响视觉受体内的蛋白转运。这两个基因疗法都是使用AAV病毒载体。
这是最近基因疗法企业连续被收购大潮又一个不大不小的浪头，说明基因疗法已经开始受到普遍认同。百健一直关注神经内科药物，眼科病也算广义的中枢疾病、所以这个技术在百健的主攻范围内。虽然百健最赚钱的产品是超小分子药物富马酸二甲酯，但是他们最近在RNA药物领域投入不小。先是上市了重磅反译核酸药物、SMA产品SPINRAZA，后来又以3.75亿现金、6.25亿股票收购总值10亿美元雇佣反译核酸企业Ionis为其寻找神经内科药物。基因疗法现在势头超过ASO，以相对低价买入这个技术平台对百健来说是顺理成章的事情。
此前百健已经与Regenxbio合作开发罕见眼病的基因疗法， 2015年也与AGTC合作开发类似XLRP药物，但该合作去年因为临床试验失败而在去年终止。基因疗法的一个主要适应症是血友病，但百健已经把血友病业务剥离、后来被赛诺菲以116亿美元收购。收购NITE主要还是为了在中枢疾病的争夺。当年有些投资者认为百健没有收购基因疗法公司Avexis是个失误，当然百健即使看到基因疗法的潜力也不一定愿意出87亿的高价。这也是投资者对百健的不满主要原因，和百健面临的挑战比较这个收购的力度可能太小。现在百健需要做好其关键在研产品、粉状蛋白抗体aducanumab三期临床失败的准备。这两个产品即使上市也将是很小的产品、估计1-2亿的峰值销售，难以缓冲大地震。虽然现在基因疗法已经具备向多组织、多种疾病扩展的潜力，但短期内不一定有太大商业作为。
基因疗法已经有几个不同疾病药物上市，不仅眼科药物Luxturna已经在美国上市，不同组织的酶缺失也在欧洲有了上市药物。最近肌肉蛋白、凝血因子的基因疗法在临床试验显示喜人疗效。所以这个技术已完成了比较全面的概念验证，前景比爬坡时期清晰很多。下面的工作主要是解决不同组织递送的病毒载体设计、大规模生产这些成本超高的生物药物、和组织业界资源扩大这个技术的可及治疗空间。这是大药厂和大型生物技术公司擅长的事情，这也是最近基因疗法公司接二连三被收购的主要原因。When it rains, it pours。这些为投资者带来丰厚回报的基因疗法公司都是比较年轻的企业，而基因疗法的探索已经有了30年的历史。先驱和先烈是新技术探索的永恒话题，谁也无法事先看到二者的分界线。
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