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当一组科学家将视网膜视蛋白的基因传递到盲鼠神经节细胞的基因组中时，这些小鼠获得了持续一生的视力。加州大学伯克利分校(UC)神经生物学教授，该论文的第一作者埃胡德·伊萨科夫博士说：“这个系统真的非常令人满意，部分原因在于它非常简单。” “具有讽刺意味的是，你可以在20年前做到这一点。”
这项工作于3月15日在Nature Communications上发表，题为“ 用锥形视网膜恢复高敏感度和适应视力 ”一文中发表。
视网膜退行性疾病导致视杆和视锥光感受器逐渐丧失，导致失明。尽管可以将完整的下游视网膜神经元靶向用于光遗传学治疗，但这些方法受到限制。研究人员发现，脊椎动物中波长锥视蛋白(MW-opsin)克服了某些限制，并在昏暗的光线下支持视力。通常，该视蛋白仅由视锥感光细胞表达，并使其对绿黄色光敏感。研究人员设计了一种腺相关病毒(AAV)，它可以自然感染视网膜神经节细胞，并为其加载绿色MW-opsin的基因。当注射到眼睛中时，病毒将该基因携带到通常对光不敏感的神经节细胞中，
在他们的小鼠试验中，加州大学伯克利分校的研究小组成功地使90%的神经节细胞对光敏感。先前失明的老鼠获得持续一生的视力。MW-opsin使得其他盲目的视网膜炎猪瘟小鼠能够区分标准LCD计算机平板电脑上显示的时间和空间光图案，显示适应环境光线的变化，并在偶然的室内光线下恢复开场新颖物体探测。他们能够看到运动，亮度变化超过1000倍，iPad上的精细细节足以区分字母。
“在我们可以测试小鼠的极限情况下，你不能在没有特殊设备的情况下从正常小鼠那里判断光遗传治疗小鼠的行为，”视光学院视光学与视觉科学教授John G. Flannery博士说。 。“还有待观察病人的转化情况。”
研究人员表示，在短短三年内，通过灭活病毒传播的基因疗法可以在因视网膜变性而失去视力的人体内进行尝试，理想情况下可以给予他们足够的视力来移动并潜在地恢复他们的能力阅读或观看视频
加州大学伯克利分校和细胞生物学教授，海伦威尔斯神经科学研究所所长埃胡德·伊萨科夫说：“你会把这种病毒注射到一个人的眼中，几个月之后，他们会看到一些东西。” “对于视网膜的神经退行性疾病，通常所有人都试图停止或减缓进一步的退化。但是在几个月内恢复形象的东西 - 这是一个令人惊奇的事情。“
Isacoff和Flannery正筹集资金，在三年内将基因疗法纳入人体试验。类似的AAV递送系统已被FDA批准用于患有退行性视网膜病症且没有医学替代品的人的眼病。
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