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针对无法治愈的儿童期脑癌的遗传性弱点的新型药物可能成为首次针对该疾病的治疗方法。
原型治疗还可以为患有罕见和毁灭性“石人综合症”的患者带来希望 - 肌肉和韧带转为骨骼。伦敦癌症研究所的科学家们与一个国际团队的同事一起领导研究，发现新的药物类可以杀死ACVR1基因突变的脑癌细胞并缩小小鼠的肿瘤。
开放科学公司M4K(Medicines for Kids)Pharma已开始研发ACVR1抑制剂药物 - 预计将于2021年开始对脑癌患儿进行临床试验。
20年来，已有许多新药被批准用于治疗成人或儿童的脑癌。这种新型药物的目标是在致命的儿童脑癌“弥漫性脑桥脑胶质瘤”(DIPG)中发现的突变型ACVR1基因产生的蛋白质分子。
奇怪的是，ACVR1突变不存在于任何其他类型的癌症中，但它们是遗传性疾病，石人综合症的原因，其中受损的肌肉重塑为骨骼并愈合。该研究发表在今天(星期四)的通讯生物学杂志上，由Abbie's Army，英国癌症儿童，英国癌症研究和DIPG协作资助。
除DIPG肿瘤的放射治疗外，目前还没有延长生命的治疗方法，这种方法从来没有治愈效果，儿童预计在诊断后只能活9到12个月。为它们发生在大脑的脑干或“脑桥”区域，所以DIPG肿瘤不能通过手术切除，化疗根本不起作用。
2014年，癌症研究所(ICR)的科学家们发现，ACVR1突变发生在四分之一的DIPG肿瘤中，并且一直致力于研究针对它的药物。在此发现之后，牛津结构基因组学联盟和ICR的团队创建了一系列针对ACVR1突变形式的新分子。
在这项新研究中，ICR领导的团队测试了11种具有抗ACVR1活性的原型药物 - 包括来自结构基因组学联盟的一些药物，以及之前针对石人综合症研究的其他药物 - 在实验室中培养的脑癌细胞。
他们发现新系列中的两个原型特别擅长阻断ACVR1发出的信号并杀死ACVR1突变细胞，同时对健康的脑细胞几乎没有影响。
研究人员将人类DIPG肿瘤移植到小鼠体内，发现潜在的新药可以阻止ACVR1活性，缩小肿瘤并使存活率延长25%(67至82天)。
研究实验室中的细胞，新的研究表明，ACVR1突变细胞对一种叫做激活素A的分子反应不当 - 这种分子在大脑发育过程中以高水平存在 - 引发一系列触发肿瘤生长的事件。
类似的情况被认为发生在石人综合征中，在肌肉炎症期间发生高水平的激活素A并且在出生ACVR1突变的人中不适当地触发骨组织的形成。
这些药物现已成为一家名为M4K Pharma的新开放式科学公司的第一个项目，该公司的目的是发现和开发价格低廉的儿童疾病的负担得起的药物，这些疾病的市场激励较少且服务不佳目前的商业模式。
伦敦癌症研究所小儿脑肿瘤生物学教授Chris Jones教授说：
“我们可以治愈一些癌症根本不够好，但在其他人看来，我们几十年来没有取得任何进展。我们应该让孩子及其家人做得更好。
“DIPG是一种相对罕见的儿童脑癌，但它总是致命的。了解更多关于DIPG的生物学，并试图找到将这些知识转化为新疗法的方法，多年来一直是我的热情。我的实验室发现了ACVR1基因突变发生在四分之一的DIPG癌症中，令人非常兴奋的是，现在看到这种疾病可能导致该疾病的潜在新药。我迫不及待地想看看它们在患者中的表现如何。“
伦敦癌症研究所首席执行官Paul Workman教授说：
“这是一项重要的研究，它完美地说明了如何获得对癌症生物学的详细了解，使我们能够迅速地发现新的治疗方法 - 在这种情况下，对于一种破坏性的罕见类型的儿童脑癌。
“我很自豪ICR正在与生物技术公司M4K Pharma建立学术合作伙伴关系，将药物送到诊所。如果病人人数很少，公司很难服用此类药物即使在这种情况发生的地方，结果往往是NHS努力负担的非常昂贵的药物。如此所示，一个重要的解决方案是让学术研究人员在与公司密切合作中发挥主导作用，创造真正创新的治疗方法。以可接受的价格。
“我希望这项研究中的新药可以尽快送到诊所帮助患有DIPG肿瘤的儿童，当然，看到患有石人综合症的患者也能从治疗中受益，这也是非常好的。”
Amanda和Ray Mifsud在2011年将他们六岁的女儿Abbie失去了DIPG脑癌。他们在2012年11月共同组建了Abbie军队，以便有一天被诊断患有DIPG的孩子的父母不会被告知没有治愈方法，也没有希望，就像他们一样。阿曼达说：
“我们很高兴看到'Abbie's Army'在琼斯实验室支持的一些临床前研究工作，ACVR1正朝着生物学相关的治疗方向发展。我们希望进一步的翻译和组合研究将提供一个在不久的将来成功治疗这组DIPG患者。“
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