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“在2018年夏季，候选药物PRI-002在单剂量给药时已经证明了其在人体中的安全性和耐受性 - 达到最高计划剂量。
血液中的药物浓度达到了之前在治疗上有效的值。现在我们还能够在每天服用四周后证明化合物的安全性，“Jülich结构生物化学研究所(ICS-6)主任和Heinrich Heine物理生物学研究所教授Dieter Willbold教授说。杜塞尔多夫大学。该研究由维也纳医科大学临床药理学系Michael Wolzt教授进行，与ICS-6的DagmarJürgens博士密切配合。Neuroscios GmbH，
近年来，许多阿尔茨海默氏症候选药物在关键的临床III期中失败，其中确认了药物的功效和安全性。他们在阿尔茨海默病患者的记忆表现和认知方面没有任何改善。淀粉样β蛋白(Abeta)是许多失败的候选药物的焦点。“有一个很好的理由，因为有明确的遗传证据表明阿贝塔在阿尔茨海默氏症痴呆症的发展中起着决定性的作用，”Dieter Willbold说。这两项研究都试图通过抑制所涉及的切割酶来减少其前体蛋白APP中Abeta单体的形成，或者使用单克隆抗体，假设它们会诱导各种形式的Abeta降解。
淀粉状蛋白β单体是体内天然存在的蛋白质，其在整个生命过程中由淀粉样蛋白前体蛋白APP产生。这些Abeta单体是无毒的，并且在正常条件下很少聚集成Abeta低聚物，因为几种Abeta单体必须同时在相同的地方聚集，这使得这是非常罕见的事件。然而，等待期越长，即使罕见事件也越有可能发生。这就是为什么年龄是阿尔茨海默病最重要的危险因素。当第一个Abeta低聚物形成时，它们可以自身繁殖，与单体不同，它们具有高毒性。它们还会损害大脑神经细胞的正常功能。与神经细胞之间斑块沉积物中大得多的原纤维形成对比，
“我们为我们的候选药物考虑了一种不同的方法，因为它不是阿贝塔本身形成的问题，而是聚集成低聚物的问题，已经有多年了，”该研究所的Antje Willuweit博士说。神经科学与医学(INM-4)，多年来一直陪伴Dieter Willbold的研究。
PRI-002的作用机制遵循与先前候选药物完全不同的方法。它直接破坏有毒低聚物而不涉及免疫系统，将它们分解成无害的Abeta单体。
此外，PRI-002属于一种全新的药物类，即所谓的D-肽。这些由通常在生物蛋白质中发现的L-氨基酸残基的精确镜像组成，因此在体内完全没有或非常缓慢地降解。结果，PRI-002足够稳定以口服给药，即作为片剂或胶囊。
“我一直非常感兴趣地关注PRI-002的发展。不仅因为它代表了一种治疗阿尔茨海默病的有趣和新方法，而且因为它可以以片剂或胶囊形式给药，这对于老人们，“来自柏林Charité的Oliver Peters教授说。
用PRI-002进行的临床前功效试验的结果通常也通过口服给药获得。“我们能够证明，与PRI-002治疗相比，症状与阿尔茨海默氏症相似的小鼠的认知能力有所改善。与安慰剂组相比，治疗小鼠的记忆和认知能力得到显着提高，甚至无法与健康老鼠的记忆表现，“Willbold教授团队的科学家Janine Kutzsche博士说。这些最近发表的研究在ICS-6上进行的具有完全发育的病理学和认知缺陷的非常老的小鼠中表明，即使在这些老动物中也成功地改善了记忆和认知缺陷。“很明显，在非预防性条件下，”Dieter Willbold强调说。
在健康的，自愿参与的人类中成功测试PRI-002的单次和多次递增剂量的结果允许进一步开发候选药物。“我们的下一个目标是证明患者的疗效，”Dieter Willbold说。“我们希望成功地与Priavoid公司合作。”
Priavoid是来自ForschungszentrumJülich和Heinrich HeineUniversityDüsseldorf的科学家的副产品，该公司还拥有开发其他神经疾病候选药物的专业知识。到目前为止，PRI-002的开发得到了亥姆霍兹验证基金的资金支持。现在完成的这项研究通过美国“阿尔茨海默氏症协会”(PTC-19-605853)的“部分云：转化研究资助奖”获得了额外的支持。
“Priavoid是一家非常具有创新精神的公司，我很高兴能成为其进一步发展的一部分，”最近收购Priavoid股份的朊病毒研究领先科学家Detlev Riesner教授说。
关于Priavoid
Priavoid GmbH是一家生物制药公司，成立于2017年9月，是ForschungszentrumJülich和Heinrich HeineUniversityDüsseldorf的副产品。
该公司开发和销售基于D-肽的创新候选药物，用于治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏症，帕金森氏症，肌萎缩侧索硬化症，亨廷顿氏舞蹈病和各种tau病。最先进的候选药物是PRI-002，它是为治疗阿尔茨海默病而开发的，即将在人体中进一步测试。该公司的总部位于Jülich。
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