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研究人员利用基因编辑来逆转Duchenne肌营养不良症(DMD)的症状 - 肌肉萎缩和缩短生命的疾病，影响5,000名男婴中的一名。一个研究小组周二在“自然通讯”杂志上报道说，在接受一次注射后两年，狗的症状仍在检查中。
成功治疗大型哺乳动物是寻找人类DMD患者治疗道路上的关键一步。该团队表示，结果“为人体临床试验铺平了道路”。Duchenne肌营养不良症是由干扰肌营养不良蛋白(一种健康肌肉所需蛋白质)产生的基因突变引起的。国际团队开发了一种新型的基因转移疗法，以恢复受影响犬的肌营养不良蛋白表达。
他们给狗注射了“微抗肌营养不良蛋白” - 肌营养不良蛋白基因的压缩版本，这是人体中最大的一种，具有230万个碱基对的编码“字母”。
鉴于它的大小，不可能将distrophin基因整合到一个清空病毒中，该病毒用于向患者提供经过修饰的基因。研究人员在一份声明中说，给予治疗的狗显示“在注射后两年以上的临床症状稳定后，肌肉功能显着恢复”。肯特大学的遗传学家Darren Griffin评论说这“确实是一项非常令人兴奋的研究”。
“该疾病长期以来一直是基因治疗的目标，只是希望能够为这项研究获得足够的资金以达到其自然结论并进入全面的临床试验，”他通过科学媒体中心说。
受Duchenne肌营养不良症影响的男孩在出生后的第一年就会出现肌肉无力，并且在15岁之前通常会成为轮椅导致的。随之而来的是肌肉萎缩，呼吸和心脏问题，患者很少能活到40多岁。
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