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提供者：15453839313 发布时间：2018/11/29 阅读次数：95次
研究人员开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠，有一天这种方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的这种以及其他的人类肺病。
“研究结果还确定了调控肺泡巨噬细胞数量和表型的机制，”论文的*作者、辛辛那提儿童医院新生儿科学和肺生物学部Takuji Suzuki博士说。
Suzuki和Trapnell在2008年发现并首次报告了hPAP。在hPAP中，肺泡充满了表面活性物质——肺生成这种物质来降低表面张力，保持肺泡开放状态。hPAP患儿具有CSFR2RA或CSFR2RB突变。这些突变降低了肺泡巨噬细胞清除这些孩子肺部表面活性物质的能力。
表面活性物质累积于肺部，填满肺泡，会造成呼吸困难或呼吸衰竭。对于这些孩子当前*的治疗方法就是在全身麻醉情况下完成侵袭性的洗肺程序。尽管这种方法能够起作用，但其效应是暂时的，必须频繁重复操作，给受累患儿造成生活质量问题。
以往的一些研究测试了用骨髓移植(BMT)来治疗hPAP小鼠模型，这涉及重度骨髓抑制，或是利用放疗和/或化疗来破坏现有骨髓。BMT在小鼠中有效，但在人类则会在治疗患者的新骨髓生长和扩增之前导致死亡。
研究人员报告称，这种治疗是安全的，能够被动物良好耐受，并且一次治疗即可纠正这一肺疾病，使得疾病相关生物标记物正常化，至少在一年内降低了疾病特异性死亡率。
尽管这种基因/细胞治疗策略在实验小鼠中非常成功，作者们强调在人类中测试这种疗法之前还需要开展另外的研究和测试。他们仍然必须确定精确的药代动力学。也还需要数据来帮助确定适合的剂量水平和治疗后的疗效持续时间。这些临床前研究目前正在进行中，人类研究计划也正在规划设计中。
